MEDICINA – Il campo delle terapie avanzate sta riscrivendo le regole della medicina, utilizzando la molecola fondamentale della vita, il DNA, non solo per comprendere, ma per curare, diagnosticare e prevenire un ampio spettro di patologie. La terapia genica, in particolare, rappresenta un approccio rivoluzionario in cui si interviene direttamente sul codice genetico, trasferendo materiale genetico all’interno delle cellule umane per fini terapeutici. Questo meccanismo può essere utilizzato in diverse modalità innovative: è possibile fornire al paziente la versione funzionante di una proteina per sopperire al malfunzionamento causato da un gene mutato, disattivare un gene problematico o, ancora, introdurre nuovi geni specificamente designati per contrastare una malattia. Nata inizialmente per affrontare le complesse malattie genetiche ereditarie, l’applicazione della terapia genica si è rapidamente estesa. Oggi, gli sforzi di ricerca e sviluppo sono concentrati su diverse forme di cancro in stadio avanzato, patologie cardiovascolari, demenze, gravi condizioni ematologiche e un crescente numero di malattie rare. Nonostante gran parte di questi trattamenti sia ancora in fase di sperimentazione, l’enorme investimento da parte delle aziende e i successi clinici già ottenuti, che hanno salvato numerose vite, evidenziano il potenziale trasformativo di questa branca della medicina.
Il DNA come futuro della medicina
Per comprendere appieno l’efficacia di questa terapia, è essenziale ricordare il ruolo cruciale dei geni, le unità di base dell’ereditarietà composte da DNA, che fungono da vero e proprio “libro di istruzioni” biologico contenuto in ogni cellula. Queste istruzioni sono fondamentali per regolare la produzione di sostanze, inclusa la sintesi delle proteine, essenziali per il corretto funzionamento dell’organismo. Le patologie, infatti, insorgono spesso quando il DNA subisce errori, o mutazioni, che possono essere ereditate o acquisite nel corso della vita, come nel caso di alcuni tumori maligni. Questi difetti genetici causano la produzione di proteine difettose o la mancata produzione di quelle necessarie, innescando malattie come la fibrosi cistica. La terapia genica interviene precisamente in questo punto critico: correggendo o bypassando l’errore genetico, offre una possibilità di trattamento lì dove le terapie tradizionali si rivelano inefficaci, aprendo nuove frontiere nella lotta contro alcune delle malattie più difficili da debellare.
