MEDICINA – L’avanzamento della medicina sta portando allo sviluppo di terapie avanzate, come quelle basate sull’editing genomico, che promettono di rivoluzionare il trattamento di numerose malattie, in particolare quelle rare. Sebbene solo una frazione delle 4603 patologie rare note (secondo dati del NIH) disponga di trattamenti approvati, si stima che circa il 70% di esse potrebbe beneficiare dell’approccio della terapia genica. L’introduzione di strumenti come CRISPR ha notevolmente semplificato e velocizzato la ricerca biomedica, avvicinando il sogno delle terapie personalizzate. Tuttavia, nonostante la tecnologia CRISPR sia considerata a basso costo per la ricerca di base, la traslazione di queste scoperte in trattamenti clinici comporta tecniche specializzate e complessi processi di produzione e somministrazione, rendendo queste terapie le più costose al mondo e sollevando gravi interrogativi sulla loro sostenibilità economica. Senza una gestione oculata dei costi nel settore della spesa sanitaria, esiste il rischio concreto di innescare una discriminazione socioeconomica nell’accesso a questi trattamenti salvavita.
Terapie avanzate da un milione di dollari
La questione della sostenibilità è cruciale, poiché il costo elevatissimo di queste cure, che possono superare il milione di dollari per paziente, potrebbe limitarne l’accesso solo a una fascia ristretta della popolazione. Sebbene l’editing genomico non sia una novità assoluta, con la prima sperimentazione clinica risalente al 2009 con l’uso delle ZFNs (Zinc Finger Nucleases) per trattare l’HIV modificando il gene CCR5, l’introduzione di CRISPR ha ampliato in modo esponenziale il campo di applicazione. Attualmente, numerosi trial clinici stanno esplorando l’efficacia di CRISPR per patologie come l’anemia falciforme, la beta-talassemia, l’HIV e la sordità, con prospettive future in continua espansione. La vera sfida per la comunità scientifica e le istituzioni sanitarie non è più solo lo sviluppo tecnologico, ma trovare modelli di finanziamento e rimborso innovativi che possano democratizzare l’accesso a queste terapie rivoluzionarie, garantendo che l’innovazione medica non diventi un privilegio per pochi, ma un diritto universale.
