MEDICINA – Le terapie geniche rappresentano una frontiera rivoluzionaria della medicina, offrendo la possibilità di curare malattie genetiche precedentemente incurabili. Tuttavia, l’estrema complessità del loro sviluppo, produzione e somministrazione si riflette in costi eccezionalmente elevati, che spesso superano il milione di dollari (o euro) per singolo paziente. Questa fascia di prezzo elevatissima rende la maggior parte di questi trattamenti inaccessibile senza una solida copertura assicurativa o un intervento statale. Esempi lampanti di questa realtà sono farmaci come Zolgensma (per l’atrofia muscolare spinale, con un costo di circa 2.1 milioni), Zynteglo (per la beta-talassemia, circa 2.8 milioni) e Hemgenix (per l’emofilia B, stimato a circa 3.5 milioni), che si posizionano tra i farmaci più costosi mai sviluppati. Questo quadro evidenzia come l’innovazione medica, pur promettendo risultati straordinari, ponga serie sfide economiche ai sistemi sanitari di tutto il mondo.
Costo delle terapie geniche
Nonostante i prezzi proibitivi, l’accesso a queste cure avanzate non è precluso in tutti i contesti. In Italia, per esempio, il Servizio Sanitario Nazionale (SSN) ha riconosciuto il valore clinico e la potenziale efficacia a lungo termine di trattamenti come Zolgensma, rendendolo rimborsabile per i pazienti idonei (come i bambini affetti da Atrofia Muscolare Spinale di tipo 1 con peso inferiore a 13,5 kg). Questa apertura statale è cruciale, poiché trasforma una terapia altrimenti irraggiungibile in una possibilità concreta per salvare o migliorare significativamente la vita dei pazienti. È fondamentale ricordare che non solo le terapie geniche hanno costi così elevati: anche altre terapie avanzate, come alcuni farmaci biologici, si collocano in una fascia di prezzo significativa, dimostrando come l’alta tecnologia in ambito medico richieda sempre più un bilanciamento tra innovazione, sostenibilità economica e diritto alla salute universale.
